A APN – Associação Portuguesa de Neuromusculares, congratula-se pelo facto e pela sensibilidade demonstrada no decorrer de todo o processo. Ao longo dos últimos 2 anos, todas as partes envolvidas procuraram, com empenho, todos os caminhos possíveis para que Portugal pudesse juntar-se aos países onde o tratamento já é uma realidade. Depois do Reino Unido e Itália, o nosso país pode, finalmente, considerar-se na linha da frente dos medicamentos inovadores. Esta aprovação, vai permitir que, logo após a confirmação do diagnóstico, exclusivamente para esta mutação, as crianças afetadas possam iniciar o tratamento que poderá permitir um alargamento da fase de marcha e uma menor degradação da massa muscular. Isso conduzirá, inevitavelmente, a uma melhoria substancial da sua qualidade de vida e da sua autonomia.

Desde que foram iniciados os ensaios clínicos de fase 3, a APN foi sendo informada dos resultados. Esteve, portanto, sempre na primeira linha pela aprovação deste tratamento logo que foi conhecida a autorização por parte da EMA (Agência Europeia do Medicamento). Consideramos, pois, que a comparticipação total deste fármaco, por parte do SNS, abriu uma nova era. A dos medicamentos órfãos para as doenças neuromusculares.

Estamos cada vez mais empenhados em participar, de forma construtiva, na criação de soluções e de caminhos, para uma diminuição significativa dos tempos de aprovação dos novos medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras. Acreditamos que os organismos responsáveis, também estejam.