Ambas as crianças se encontravam dependentes de transfusões sanguíneas diárias e não tinham irmãos que pudessem ser dadores de medula óssea. Num dos casos, a equipa médica que seguia a criança optou inicialmente por uma terapêutica imunossupressora, que não foi bem-sucedida. Dado que estas crianças tinham o seu sangue do cordão umbilical guardado num banco privado, este foi usado para o seu tratamento. Após o transplante com o seu próprio sangue do cordão umbilical, receberam tratamento com um fármaco imunossupressor durante 12 meses e, seis anos depois, ambas permanecem livres da doença.

"Estes dois casos, à semelhança de outros também publicados, mostram a utilidade do transplante autólogo de sangue do cordão umbilical para crianças com anemia aplástica grave adquirida. A utilização desta fonte de células estaminais poderá ser benéfica para um grande número de doentes, razão pela qual é importante guardar o sangue do cordão umbilical”, menciona Carla Cardoso, Investigadora do Departamento de I&D da Crioestaminal.

A anemia aplástica é uma doença rara e grave que ocorre quando a medula óssea deixa de produzir células sanguíneas suficientes, provocando anemia, hemorragias e infeções. A incidência é de 2a 7 caso em milhão de pessoas por ano. A doença é rara durante o primeiro ano de vida, com uma incidência progressiva até aos 20 anos. A maior parte dos especialistas acredita que a anemia aplástica surge quando o sistema imunitário ataca e destrói as células estaminais da medula óssea necessárias para a renovação das células sanguíneas. A produção de células sanguíneas pode ser restaurada por terapêutica imunossupressora ou pelo transplante de células estaminais hematopoiéticas.

A terapêutica imunossupressora e o transplante de medula óssea entre irmãos compatíveis têm sido descritos como os principais tratamentos para esta doença. No entanto, mesmo recorrendo ao transplante de medula óssea entre irmãos compatíveis, persiste o risco de rejeição e de outras complicações que podem por em causa a vida destes doentes. Para além disso, na ausência de um dador compatível ou quando a terapêutica imunossupressora falha, a condição destes doentes torna-se problemática.