Atualmente, não existem medicamentos aprovados para o tratamento desta doença, pelo que esta pesquisa abre as portas para uma nova e promissora estratégia de tratamento.

“Os nossos resultados são encorajadores e sugerem que pode ser razoável testar um inibidor dessa enzima num ensaio clínico”, disseram os autores da investigação, que foi uma parceria entre o Hospital Pediátrico de Chicago e a Universidade Northwestern, nos Estados Unidos.

Ainda assim, os investigadores alertam que precisam de “avaliar diferentes inibidores da ACVR1 em modelos animais para garantir que levamos o agente mais seguro e eficaz a testes com crianças.”

Em 2014, estes cientistas descobriram que mutações ACVR1 são encontradas em aproximadamente 25% dos casos de glioma pontino intrínseco difuso, o que leva a enzima a ser superativa.

No estudo atual, os investigadores demonstraram pela primeira vez num modelo animal que essa mutação de enzima coopera com uma mutação de histonas (H3.1 K27M) encontrada em 20% dos casos de glioma pontino intrínseco difuso; juntas, essas mutações são importantes para iniciar o desenvolvimento do tumor.

A histona é uma proteína que age como um carretel para o ADN, ajudando a “embalar” o filamento de ADN de quase 2 metros de comprimento no minúsculo núcleo de cada célula.

As histonas também ajudam a regular quais genes são ativados e desativados, um processo que falha quando existe uma mutação de histonas.

“No futuro, iremos examinar ‘como’ e ‘porquê’ as mutações ACVR1 e as histonas funcionam em conjunto para desencadear o desenvolvimento do glioma pontino intrínseco difuso”, esclareceram os cientistas.