O tratamento consistiu em duas injeções de MSC da medula óssea dos próprios em doentes com ELA, com um mês de intervalo. No ensaio clínico de fase 1 confirmou-se a segurança e tolerabilidade do tratamento e, no ensaio de fase 2, o objetivo foi avaliar a segurança e eficácia do mesmo num maior número de doentes, tendo estes sido seguidos seis meses após a primeira injeção.

“A ELA é uma doença que, atualmente, não tem cura. Por essa razão, é urgente desenvolver novas estratégias terapêuticas que curem ou, pelo menos, travem a progressão da doença. As células estaminais mesenquimais têm suscitado grande interesse devido às suas propriedades anti-inflamatórias, neuroprotetoras e à capacidade de libertarem moléculas que apoiam o crescimento, a sobrevivência e a diferenciação dos neurónios”, afirma Cátia Dourado, Bioquímica no Departamento de I&D da Crioestaminal.

Os autores do estudo afirmam que o tratamento testado é seguro e eficaz em doentes com ELA, pelo menos, nos seis meses seguintes. Porém, o número reduzido de injeções de MSC (apenas duas) e o curto tempo de seguimento dos doentes (apenas seis meses) constituem limitações deste estudo. Uma vez que as células estaminais mesenquimais não persistem no organismo por longos períodos, o seu potencial efeito terapêutico poderá dissipar-se ao longo do tempo. Uma forma de ultrapassar este problema poderá ser através da realização de injeções adicionais de MSC após os primeiros seis meses, que poderão melhorar a eficácia do tratamento a longo prazo.

Dado os resultados promissores obtidos nas fases 1 e 2 do estudo clínico, está já planeada a fase 3, na qual serão averiguadas a segurança, a eficácia e os benefícios a longo prazo de infusões adicionais de MSC, aplicadas a um maior número de doentes e seguidos durante um período de tempo mais longo.

Sobre a Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa rara caracterizada pela perda progressiva e prematura dos neurónios que conduzem a informação do cérebro até aos músculos. Como resultado, os músculos vão enfraquecendo e atrofiando, e os doentes acabam por perder gradualmente a capacidade de andar, falar, mastigar, engolir e até mesmo respirar, o que conduz a insuficiência respiratória, a principal causa de morte nesta doença. Geralmente, a ELA afeta pessoas entre os 40 e os 70 anos de idade, mas há doentes na faixa etária dos 20 anos. A maioria dos doentes apresenta uma esperança média de vida a rondar os 2 a 5 anos, mas há registo de casos excecionais, como o do físico Stephen Hawking que viveu 55 anos com ELA. Atualmente, existe um único fármaco aprovado para o tratamento desta doença, um neuroprotetor e anticonvulsivo, mas que apenas prolonga a vida dos doentes durante alguns meses. De acordo com os dados recentes da Associação Portuguesa de Esclerose Lateral Amiotrófica (APELA) existem aproximandamente800 doentes diagnosticados com ELA em Portugal e há cerca de 200 novos casos a cada ano. Mundialmente, o número de doentes é de cerca de 450 mil.