A Colangite Biliar Primária (CBP) é uma doença rara do fígado causada por uma reação autoimune que provoca a inflamação constante dos pequenos canais biliares presentes neste órgão, que pode conduzir à destruição parcial do fígado ou ao cancro.

Afetando sobretudo mulheres, estima-se que, em Portugal, afete entre 500 a 1000 pessoas, tendo o diagnóstico da doença aumentado nos últimos 60 anos.

Sem cura, o único tratamento disponível consiste no controlo dos sintomas, e tem como objetivo evitar a progressão da doença. No entanto, até hoje, eram muitos os doentes que não respondiam ao tratamento.

Depois de aprovado nos Estados Unidos, o Ácido Obeticólico, chega finalmente à Europa.

Não tendo havido qualquer inovação no tratamento farmacológico da Colangite Biliar Primária nos últimos 20 anos, a notícia da aprovação, pela Agência Europeia do Medicamento, de um novo tratamento devolve a esperança a milhares de doentes.

O Ácido Obeticólico (OCA) é um agonista do recetor farnesóide X (FXR), um regulador importante das vias inflamatória, fibrótica e metabólica dos ácidos biliares. O OCA aumenta o fluxo da bílis a partir do fígado e suprime a produção de ácidos biliares, reduzindo assim a exposição do fígado a níveis tóxicos dos ácidos biliares.

Ao progredir, a Colangite Biliar Primária pode levar à cirrose ou mesmo ao cancro do fígado, sendo responsável por cerca de 9% dos transplantes de fígado realizados na Europa.