"Através do nosso programa de desenvolvimento clínico, verificámos que Tofersen tem o potencial de retardar a progressão desta doença implacável e, em última análise, fatal" descreve Priya Singhal, Head of Global Safety and Regulatory Sciences e Interim Head of R&D da Biogen. “As submissões às autoridades regulamentares nos Estados Unidos e agora na União Europeia representam um passo importante dos nossos esforços para trazer, o mais rápido possível, o primeiro tratamento direcionado geneticamente para a ELA-SOD1 e para a comunidade de doentes com esta patologia. “

O pedido de Autorização de Introdução no Mercado inclui os resultados do VALOR, um estudo de fase 3, assim como a extensão de fase aberta deste estudo, inclui ainda os resultados de um estudo de fase 1 em voluntários saudáveis e de um estudo de fases 1 e 2 que avaliou os níveis de dose ascendente. Foram também incluídos os resultados integrados atualizados aos 12 meses do estudo VALOR e do estudo de extensão que foram recentemente publicados no The New England Journal of Medicine.

"Os efeitos que temos visto com Tofersen divergem da evolução da história natural da doença e trazem uma esperança para o tratamento da ELA-SOD1,” diz Philip Van Damme, MD, Professor PHD em Neurologia e Diretor do Neuromuscular Reference Center no Hospital Universitário de Louvaine, na Bélgica. "As notícias de hoje são um marco importante para a comunidade de doentes com ELA na Europa, onde há uma grande necessidade de novas opções de tratamento."

Este medicamento está também a ser analisado pela agência regulamentar norte-americana, a Food and Drug Administration (FDA), com caráter de revisão prioritária, tendo como data para a análise pelo Prescription Drug User Fee Act – mecanismo legal que possibilita o financiamento de um novo medicamento – 25 de abril de 2023.

A Biogen vai manter o programa de acesso precoce para a utilização de Tofersen, o qual está já disponível em 34 países.