CHULC constitui novo Centro Nacional de Terapia Génica em Oftalmologia

No âmbito do CNTGO, foi realizada, no dia 29 de novembro, pela primeira vez, uma intervenção com medicamento órfão, que, graças a um mecanismo de transferência de genes para a retina, visa travar a evolução desta doença. Durante a fase de ensaios clínicos, o tratamento demonstrou melhorar a visão, o campo visual e a capacidade de deambulação dos doentes, nomeadamente em condições de pouca iluminação, determinando uma melhoria significativa na sua qualidade de vida. Trata-se de um importante benefício clínico, tendo em conta a ausência terapêutica para esta doença progressiva ou degenerativa.
O procedimento, em administração única para cada olho, é realizado em ambiente cirúrgico. A doença está classificada como rara, o que significa que o número de doentes afetados e com potencial de tratamento é limitado.