A tecnologia inovadora de edição genética da Mammoth Biosciences é uma importante tecnologia catalisadora, bem como uma modalidade terapêutica independente. Esta tecnologia intensificará significativamente os esforços da Bayer para o rápido desenvolvimento de terapias transformadoras para os doentes e reforçará a nova plataforma de terapia genética e celular recentemente estabelecida pela empresa. Nos termos do acordo, as duas empresas iniciarão a sua colaboração com um foco nas doenças específicas do fígado.

“A associação dos novos sistemas CRISPR da Mammoth à nossa amplificação de genes existente e às nossas plataformas de células estaminais pluripotentes induzidas (CEPi) permitir-nos-á maximizar todo o potencial da nossa estratégia de terapia celular e genética”, afirmou Stefan Oelrich, Membro do Conselho de Administração da Bayer AG e Presidente da Divisão Farmacêutica da Bayer. “A parceria com a equipa científica pioneira da Mammoth é um pilar fundamental para que a nossa empresa possa melhorar a vida dos doentes que sofrem de problemas atualmente ainda difíceis de tratar.”

“Estamos entusiasmados por trabalhar em parceria com a Bayer, aproveitando o salto tecnológico dos nossos novos sistemas CRISPR em conjunto com a experiência de sucesso da Bayer no desenvolvimento de medicamentos”, referiu o Dr. Peter Nell, Diretor de Negócios e responsável pela estratégia terapêutica da Mammoth. “Este esforço conjunto poderá beneficiar os doentes, através do desenvolvimento de estratégias baseadas em CRISPR para a prática clínica com a urgência apropriada, garantindo simultaneamente a excelência científica e a segurança.”

As terapias celulares e genéticas são o próximo passo evolutivo no desenvolvimento de medicamentos. Sendo dirigidas à causa mais profunda das doenças, estas terapias podem revertê-las de forma permanente com um único tratamento. A edição genética serve como um importante fator que viabiliza terapias celulares quando usada fora de um organismo vivo (ex vivo) e permite uma terapêutica dirigida para um vasto conjunto de doenças genéticas com necessidades médicas não satisfeitas quando usada dentro de um organismo vivo (in vivo).

O conjunto de enzimas Cas ultrapequenas exclusivo da Mammoth Biosciences, incluindo a Cas14 e a Casɸ, permite que a edição genética alargada de elevada fiabilidade possa ser combinada com uma administração sistémica direcionada. Ao abrigo do acordo, a Bayer ganha acesso a esta nova tecnologia de edição genética, a qual proporciona o potencial de uma avançada aplicabilidade in vivo graças ao tamanho ultracompacto dos novos sistemas CRISPR.

Nos termos do acordo, a Mammoth Biosciences receberá um pagamento antecipado de 40 milhões de dólares e poderá receber taxas pelo exercício do direito de opção, bem como potenciais pagamentos futuros superiores a mil milhões de dólares após a concretização bem-sucedida de determinados objetivos de investigação e desenvolvimento, bem como de objetivos comerciais, em cinco indicações in vivo predefinidas, tendo como foco inicial doenças específicas do fígado. Além disso, a Bayer assegurará financiamento para investigação e o pagamento escalonado de royalties que poderá ascender a dois dígitos percentuais das vendas líquidas. As empresas também estão a investigar projetos ex vivo de forma não exclusiva.