O documento, publicado recentemente na Acta Médica Portuguesa (Practical Management of Cytopenias in Patients with Myelofibrosis Adapted to the Portuguese Reality | Acta Médica Portuguesa), procura responder à ausência de orientações nacionais para a abordagem destas complicações hematológicas.

"Estas recomendações resultam da conjugação da evidência científica mais recente com a experiência dos especialistas portugueses e procuram dar resposta a uma necessidade há muito identificada na prática clínica. O nosso objetivo é promover uma abordagem mais consistente, individualizada e baseada na evidência para a gestão da anemia e da trombocitopenia nos doentes com mielofibrose", afirma o Professor Doutor António Almeida, Hematologista e coautor/a da publicação "Gestão prática das citopenias no doente com mielofibrose adaptada à realidade em Portugal".

A anemia e a trombocitopenia constituem manifestações frequentes da mielofibrose e representam um dos maiores desafios na prática clínica. A sua presença está associada a pior prognóstico, menor sobrevivência global, maior risco de progressão da doença, dependência transfusional e impacto significativo na qualidade de vida dos doentes. A anemia afeta cerca de 38% dos doentes no momento do diagnóstico e cerca de 58% um ano depois, enquanto a trombocitopenia está presente em 18% e 28% dos doentes, respetivamente.

Com base na evidência científica mais recente e na experiência clínica nacional, os especialistas desenvolveram recomendações práticas para o diagnóstico diferencial da anemia, avaliação prognóstica, seleção terapêutica, monitorização da resposta e definição de estratégias de mudança de tratamento (switch terapêutico). As recomendações foram adaptadas à realidade portuguesa e consideram as opções terapêuticas atualmente disponíveis no país.

O documento propõe algoritmos específicos para a abordagem da anemia e da trombocitopenia em doentes com mielofibrose, incluindo orientações para a utilização de agentes estimulantes da eritropoiese, danazol, imunomoduladores, suporte transfusional e inibidores da JAK. Os especialistas destacam também o papel do momelotinib, um fármaco recentemente disponibilizado em Portugal que, além de atuar sobre a esplenomegalia e os sintomas da doença, tem demonstrado benefícios ao nível da anemia e da redução da necessidade transfusional.

Entre os principais objetivos das recomendações estão a uniformização dos cuidados prestados aos doentes com mielofibrose, a individualização das decisões terapêuticas de acordo com as características clínicas de cada doente e a melhoria dos resultados clínicos e da qualidade de vida.

O painel identifica, igualmente, várias necessidades ainda não satisfeitas nesta área, incluindo a escassez de terapêuticas modificadoras da doença, a limitada disponibilidade de opções eficazes para doentes com dependência transfusional, a ausência de tratamentos aprovados para trombocitopenia grave e a necessidade de critérios mais claros para a transição entre diferentes inibidores da JAK.

Segundo os autores, a implementação destas recomendações poderá contribuir para uma abordagem mais consistente e baseada na evidência da mielofibrose em Portugal, promovendo melhores resultados clínicos e maior equidade no acesso aos cuidados de saúde para estes doentes.