O Futuro do tratamento e a inovação na DII

• Atualmente, o objetivo no tratamento da Doença Inflamatória Intestinal (DII) já não é apenas controlar os sintomas, mas alcançar a remissão. O que significa, na prática, "remissão" para um doente e que impacto real tem na sua qualidade de vida?

Na prática, remissão significa que a doença está controlada de forma sustentada. Isto inclui, naturalmente, a ausência ou melhoria significativa dos sintomas — como diarreia, dor abdominal, urgência evacuatória ou perda de sangue —, mas hoje sabemos que isso não é suficiente. Um doente pode sentir-se melhor e ainda assim manter inflamação ativa no intestino.

Por isso, atualmente falamos de objetivos mais ambiciosos, como a remissão clínica, bioquímica, endoscópica e, em alguns casos, histológica. Ou seja, procuramos não só que o doente se sinta bem, mas também que os marcadores de inflamação normalizem e que a mucosa intestinal cicatrize. Esta estratégia, muitas vezes designada por treat-to-target, permite reduzir o risco de crises, internamentos, corticoterapia repetida, cirurgia e complicações a longo prazo.

Para o doente, o impacto é muito concreto: menos sintomas, menos imprevisibilidade, maior capacidade de trabalhar, estudar, viajar, manter relações sociais e planear a vida com mais confiança. A remissão não significa necessariamente “cura”, mas significa transformar uma doença potencialmente incapacitante numa condição mais controlável e compatível com uma boa qualidade de vida.

• A investigação tem avançado muito. Quais são, na sua opinião, as inovações terapêuticas mais promissoras que podemos esperar nos próximos anos para doentes com DII moderada a grave?

A grande transformação dos últimos anos foi a alteração das estratégias terapêuticas, coincidente com alargamento do arsenal terapêutico. Durante muito tempo, tínhamos opções relativamente limitadas: corticosteroides, imunossupressores convencionais e, depois, os anti-TNF, que vieram revolucionar o tratamento da DII, mas que estão associados a perda de resposta numa proporção significativa dos doentes. Hoje temos fármacos com mecanismos de ação mais seletivos, dirigidos a vias específicas da resposta inflamatória, e com melhor persistência a longo prazo. Entre as áreas mais promissoras estão os novos biológicos, como terapêuticas dirigidas contra interleucinas específicas ou contra moléculas envolvidas no recrutamento de células inflamatórias para o intestino, e também as pequenas moléculas orais, como inibidores de JAK ou moduladores dos recetores S1P. Estas opções são relevantes porque permitem tratar diferentes perfis de doença e oferecem alternativas a doentes que não respondem, perdem resposta ou têm contraindicações a determinados fármacos.

Outro avanço importante será a otimização da escolha terapêutica. A inovação não passa apenas por “mais medicamentos”, mas por usar melhor os medicamentos disponíveis: iniciar tratamento precocemente, selecionar a terapêutica certa para o doente certo, no momento certo. Além disso, a utilização de objetivos terapêuticos mais estritos (cicatrização endoscópica, cicatrização transmural) estão a ganhar, cada vez mais, relevância na prática clínica e parecem associar-se a melhores outcomes a longo prazo.

• Como perspetiva o tratamento da DII em Portugal nos próximos 5 a 10 anos? Estamos a caminho de uma gestão cada vez mais personalizada da doença?

Sim, acredito que caminhamos claramente para uma gestão mais personalizada, embora esse processo dependa não apenas da ciência, mas também da organização dos cuidados. Nos próximos anos, a DII deverá ser, cada vez mais, tratada com base em perfis de risco, objetivos terapêuticos definidos e monitorização regular, em vez de uma abordagem meramente reativa às crises.

A personalização passará por identificar precocemente os doentes com maior risco de evolução complicada — por exemplo, doença extensa, envolvimento ileal, doença perianal, necessidade precoce de corticosteroides, marcadores inflamatórios elevados ou lesões endoscópicas graves — e escolher estratégias terapêuticas mais adequadas desde o início. Também será, cada vez mais, importante adaptar a sequência terapêutica ao perfil do doente, às suas comorbilidades, idade, preferências, risco infecioso, objetivos reprodutivos e estilo de vida.

Em Portugal, temos equipas e profissionais muito experientes em DII. O desafio será garantir que esta qualidade de cuidados chega de forma homogénea a todos os doentes, independentemente da região onde vivem. A gestão personalizada exige tempo, acesso a exames, consultas especializadas, Enfermagem dedicada, apoio nutricional, Psicologia quando necessário e vias rápidas para situações de agravamento.

O desafio do acesso à inovação em Portugal

• Quais são, hoje, as principais barreiras que impedem que estes tratamentos inovadores cheguem a todos os doentes que deles necessitam em Portugal?

As barreiras são várias e ocorrem em diferentes níveis. Uma primeira barreira é regulatória e administrativa: entre a aprovação europeia de um medicamento, a avaliação nacional, a definição de financiamento e a sua disponibilização efetiva nos hospitais, existe um intervalo significativo, que ultrapassa o aceitável, especialmente para doentes que já falharam as opções que se encontram disponíveis no mercado. Este tempo tem impacto real nos doentes, sobretudo nos que têm doença ativa e sem alternativas eficazes, com impacto real nos doentes que têm doença ativa sem alternativas eficazes disponíveis, levando por vezes à necessidade de cirurgia durante esse período de espera.

Depois há barreiras organizacionais. O acesso a consultas diferenciadas de DII, exames endoscópicos, ressonância magnética, monitorização laboratorial, hospitais de dia e equipas multidisciplinares não é igual em todos os centros. Mesmo quando o medicamento existe, é necessário que o sistema tenha capacidade para identificar rapidamente quem precisa dele, iniciar tratamento em tempo útil e monitorizar segurança e eficácia.

Há ainda questões relacionadas com recursos humanos, carga assistencial, circuitos hospitalares e orçamento. A inovação terapêutica implica investimento, mas também pode evitar custos relevantes associados a internamentos, cirurgias, baixas prolongadas e perda de produtividade. Portanto, a discussão não deve centrar-se apenas no custo imediato do medicamento, mas no valor global de tratar melhor e mais cedo.

• Existem desigualdades no acesso a estes cuidados inovadores no país? Um doente em Lisboa tem as mesmas oportunidades que um doente noutra região?

Existem ainda muitas desigualdades, principalmente por diferenças na disponibilidade de recursos, tempos de espera, acesso a exames, existência de consultas dedicadas de DII e proximidade a centros com maior diferenciação. Em muitos hospitais distritais e periféricos, não existe Gastrenterologia ou profissionais dedicados à DII.

Um doente acompanhado num centro com consulta especializada, equipa multidisciplinar, acesso rápido a colonoscopia, imagiologia, hospital de dia e terapêuticas avançadas poderá ter uma trajetória diferente de outro doente seguido num contexto com menor capacidade instalada. Isto pode traduzir-se em atrasos no diagnóstico, atrasos na escalada terapêutica ou maior dependência de corticosteroides.

A solução não passa apenas por concentrar todos os doentes nos grandes centros, mas por criar redes bem articuladas. Centros locais, regionais e de referência devem comunicar entre si, com critérios claros de referenciação, partilha de protocolos, teleconsultadoria quando adequada e possibilidade de encaminhamento rápido dos casos mais complexos.

• O que precisa de mudar no ecossistema da saúde em Portugal – seja a nível de políticas, de regulamentação ou da organização dos hospitais – para garantir um acesso mais rápido e equitativo à inovação?

A nível regulatório e de financiamento, seria importante reduzir o intervalo entre a aprovação dos medicamentos e a sua disponibilidade efetiva para os doentes, mantendo naturalmente a avaliação rigorosa de eficácia, segurança e custo-efetividade.

Nos hospitais, mantém-se ainda uma espera considerável para a aprovação e introdução de novas terapêuticas. Esta espera, aos olhos de um decisor pode parecer pequena, mas num doente com doença ativa, 2 a 3 semanas de espera podem significar necessidade de hospitalização ou de cirurgia. Penso que é preciso descomplicar o acesso aos tratamentos. Muitas vezes são medicamentos de administração oral ou subcutânea que poderiam ter um melhor e mais fácil acesso.

A nível organizacional, é fundamental reforçar as unidades ou consultas dedicadas de DII, com equipas multidisciplinares que incluam gastrenterologistas, enfermeiros especializados, nutricionistas, radiologistas, cirurgiões colorretais, psicólogos e farmacêuticos hospitalares. A DII é uma doença crónica complexa e não deve ser gerida apenas em consultas episódicas e sobrecarregadas. A evidência sugere que estas equipas multidisciplinares dedicadas reduzem internamentos, cirurgias e custos globais — o desafio está em criar condições para que os hospitais consigam implementar este modelo de forma sustentada.

A equidade não se consegue apenas disponibilizando medicamentos; consegue-se garantindo diagnóstico precoce, referenciação adequada, monitorização objetiva e acesso consistente ao melhor padrão de cuidados.

O papel do doente capacitado

• De que forma é que um doente mais informado e ativo se torna o "maior aliado do médico"? Como é que essa colaboração se traduz em melhores resultados de saúde?

Um doente informado reconhece melhor os sinais de agravamento, compreende a importância da adesão terapêutica, sabe quando deve procurar ajuda e participa de forma mais consciente nas decisões. Isto permite uma intervenção mais precoce e reduz o risco de crises prolongadas ou complicações.

A colaboração médico-doente é particularmente importante porque muitas decisões envolvem ponderar benefícios e riscos: iniciar um biológico, mudar de classe terapêutica, aceitar uma cirurgia, ajustar medicação na gravidez, vacinar antes de imunossupressão, ou decidir como monitorizar a doença. Quando o doente compreende os objetivos do tratamento, é mais fácil alinhar expectativas e tomar decisões partilhadas.

Além disso, o doente informado ajuda a melhorar a qualidade da consulta. Consegue relatar sintomas de forma mais precisa, referir impacto na vida diária, identificar efeitos adversos, trazer dúvidas relevantes e expressar preferências. Isto não substitui a decisão médica, mas melhora-a. A Medicina de Precisão não é apenas escolher o fármaco certo; é também adaptar o plano terapêutico à pessoa concreta.

• Para terminar, que mensagem gostaria de deixar aos doentes com DII, especialmente àqueles que se sentem mais frustrados com as suas opções atuais, sobre a importância de se manterem informados e de procurarem ativamente o melhor padrão de cuidados possível?

A mensagem principal é que não devem perder a esperança, mas também não devem normalizar viver mal com a doença. Ter dor persistente, diarreia frequente, sangue nas fezes, urgência constante, cansaço incapacitante ou necessidade repetida de corticosteroides não deve ser aceite como inevitável. Hoje existem mais opções terapêuticas do que nunca, e continuam a surgir novas alternativas.

É importante que os doentes estejam informados, mas através de fontes credíveis, e que mantenham um diálogo aberto com a sua equipa assistencial. Procurar o melhor padrão de cuidados não significa desconfiar do médico; significa participar ativamente, perguntar quais são os objetivos do tratamento, como está a ser monitorizada a inflamação, que alternativas existem e quando deve ser ponderada uma referenciação para um centro mais diferenciado.

A DII pode ser uma doença exigente, imprevisível e desgastante, mas o cenário terapêutico mudou muito. O objetivo já não é apenas “aguentar” os sintomas; é controlar a inflamação, prevenir dano intestinal e permitir que a pessoa viva com a maior liberdade possível. Informação, acompanhamento especializado e decisões partilhadas são fundamentais para chegar a esse objetivo.