A Distrofia Muscular de Duchenne afecta cerca de 250.000 pessoas em todo o mundo. A grande maioria dos pacientes com Duchenne é do sexo masculino e, supõe-se, que um em cada 3.500 recém-nascidos sofre da doença; muito poucas meninas sofrem desta doença rara. Os portadores desta doença vêm alteradas as suas capacidades de marcha durante a infância, perdendo na adolescência a capacidade de usar os braços, impedindo-os de realizar normalmente actividades diárias tais como escrever ou alimentar-se. A sua capacidade de respirar também se deteriora. À medida que crescem, estes jovens sentem cada vez mais dificuldades em respirar e, normalmente, acabam por sucumbir devido a problemas respiratórios ou insuficiência cardíaca.