O estudo atingiu o seu objectivo primário de protecção hemorrágica com um menor número de perfusões. Neste estudo, foi possível observar que o factor VIII peguilado proporciona uma protecção hemorrágica quando usado profilaticamente a cada sete dias, a cada cinco dias e duas vezes por semana. O composto em estudo foi também eficaz no tratamento de episódios hemorrágicos espontâneos e agudos, com 91% dos casos resolvidos com uma ou duas perfusões, avança comunicado de imprensa.

“Estes resultados são muito animadores”, disse Jerry Powell, MD e Director do Centro de Tratamento de Hemofilia da Universidade da Califórnia Davis. “Observámos que este composto investigacional, o factor VIII peguilado pode proteger os doentes de hemorragias associadas à Hemofilia A, mesmo quando utilizado a cada sete dias. Esta é uma vantagem significativa sobre o padrão actual de tratamento, que requer a perfusão a cada dois ou três dias”.

“Estamos muito satisfeitos que o facto do Factor VIII recombinante peguilado da Bayer tenha demonstrado uma protecção hemorrágica de longa duração. A redução significativa dos encargos associados às perfusões frequentes tem sido um objectivo-chave de toda a comunidade da Hemofilia”, disse Joerg Moeller, membro do Comité Executivo da Bayer HealthCare e Director de Desenvolvimento Global. "Este composto pode levar a melhorias nos resultados a longo prazo e na qualidade de vida das pessoas com Hemofilia A”.

O padrão actual de tratamento para a Hemofilia A grave é a administração profiláctica programada e regular de Factor VIII por perfusão com o objectivo de manter os níveis de factor VIII suficientemente altos para prevenir episódios hemorrágicos. Devido à curta semi-vida dos produtos de Factor VIII actualmente comercializados, o tratamento profilático pode necessitar de perfusões tão frequentemente quanto dia sim, dia não. O composto da Bayer é concebido para aumentar o tempo de semi-vida circulante, preservando a actividade biológica global através da peguilação em local específico. Esta peguilação em local específico é conseguida através da inserção de uma única cisteína (aminoácido) à superfície do Factor VIII, a qual serve como um local de ligação para um polímero de polietilenoglicol (PEG).

Prevê-se a apresentação destes resultados detalhados na Reunião da Federação Mundial de Hemofilia em Maio 2014, em Melbourne, na Austrália. A Bayer prevê submeter os pedidos de autorização de introdução no mercado às autoridades reguladoras nos EUA, Europa e outros países no segundo semestre de 2015. A avaliação da segurança e eficácia durante cirurgias major e o PROTECT Kids em doentes pediátricos estão em curso, está ainda planeado um estudo em doentes não tratados previamente (PUPs).

Sobre o Estudo PROTECT VIII e Resultados

O PROTECT VIII (PROphylaxis in hemophilia A patienTs via directly pEgylated long-aCTing rFVIII) é um ensaio clínico multicêntrico, multinacional, parcialmente randomizado e aberto com quatro braços de tratamento para avaliar a segurança e eficácia do Factor VIII peguilado em doentes previamente tratados (PTPs), adultos e adolescentes com hemofilia A grave. 134 indivíduos foram tratados no ensaio. Os indivíduos escolhiam na altura do recrutamento o tratamento on-demand ou o tratamento profiláctico. Todos os indivíduos nos três braços profiláticos começaram o tratamento com o Factor VIII peguilado em local específico duas vezes por semana. Após um período de dez semanas os indivíduos que sofreram mais de uma hemorragia durante este período de avaliação, permaneceram no regime de duas perfusões por semana com uma dose mais elevada, e todos os outros indivíduos foram randomizados para tratamento a cada cinco ou sete dias, durante seis meses. Após a randomização, os indivíduos que avaliaram o seu controlo de hemorragia como não adequada, podiam abandonar o regime de tratamento atribuído e aumentar a frequência de perfusão.

88% dos indivíduos atingiram o critério pré-definido de controlo de hemorragia no período de avaliação inicial de dez semanas e qualificaram-se para a randomização. Todos os indivíduos que receberam perfusão a cada cinco dias (n = 43) mantiveram-se neste regime de tratamento. 44% dos indivíduos do grupo de tratamento a cada cinco dias não apresentaram hemorragias. Foi observada uma taxa anual média de hemorragias (ABR) de 1,9 neste grupo de tratamento. 74% dos indivíduos que receberam perfusão a cada sete dias (n = 43) manteve-se no seu regime de tratamento. 37% não experienciaram hemorragias. Neste grupo de tratamento foi observada uma taxa anual média de hemorragias (ABR) de 3,9 (incluindo os que não completaram os regimes terapêuticos). Nos 13 indivíduos que permaneceram no regime de administração duas vezes por semana, devido a uma alta taxa de hemorragias durante o período de avaliação, foi observada uma redução da ABR média de 17,4 para 4,1 após o aumento da dose. Comparativamente, os indivíduos tratados on-demand (n = 20) tiveram uma ABR média de 23.

Os objectivos de segurança também foram atingidos. O Factor VIII peguilado em local específico foi bem tolerado. Os indivíduos foram tratados até às 36 semanas; não foram confirmados inibidores ao Factor VIII. Foram relatados dois casos de reacções de hipersensibilidade relacionados com o fármaco. Um deles foi avaliado como grave, mas resolvido sem intervenção médica. Não foram relatados outros acontecimentos adversos graves relacionados com o fármaco.