O rhNGF (factor recombinante de crescimento do nervo humano) está em desenvolvimento clínico no estudo REPARO, que está a ser realizado em 39 centros espalhados por 9 países europeus. Os dados preliminares da Fase I do estudo, que envolvem doentes com queratite neurotrófica moderada ou grave, foram apresentados na Reunião Anual da ARVO (Orlando, EUA, 4 a 8 de Maio de 2014) e demonstraram que o rhNGF é bem tolerado.

O estudo examinou 18 doentes (7 homens e 11 mulheres) com queratite neurotrófica moderada ou grave resultante de diabetes, infecções oculares causadas pelo vírus do herpes, infecções, intervenções neurocirúrgicas e outras doenças relacionadas. Os doentes inscritos neste estudo que não responderam a tratamentos médicos actualmente disponíveis foram divididos em quatro grupos. No primeiro grupo foi administrado aos doentes um colírio para utilização tópica a uma dose de 10 µg/ml. No segundo grupo foi administrado um veículo simples. No terceiro grupo foi dada uma dose de 20 µg/ml e, no quarto grupo, foi administrado um placebo. No final do tratamento, verificou-se uma melhoria notável em 11 doentes com doenças da córnea. Verificou-se também uma resolução completa das lesões da córnea na maioria dos doentes, com percentagens semelhantes nos dois grupos tratados com rhNGF a doses diferentes, bem como um aumento da sensibilidade da córnea em aproximadamente um em cada três doentes.

“Estes resultados são extremamente importantes no percurso do desenvolvimento clínico do rhNGF, um medicamento candidato que resulta da investigação realizada pela vencedora do prémio Nobel, Rita Levi Montalcini”, explica Eugenio Aringhieri, CEO do Grupo Dompé. “Os nossos investigadores são os primeiros a identificar uma molécula de NGF para utilização oftalmológica. Os resultados deste estudo clarificam o potencial do NFG no campo da oftalmologia. A Dompé vai continuar a perseguir o seu forte compromisso para com os pacientes, focando a sua Investigação e Desenvolvimento em áreas com necessidades médicas não atendidas, como a queratite neurotrófica”.

O NGF é uma proteína que estimula o crescimento, a manutenção e a sobrevivência dos neurónios. O mundo da investigação formulou, ao longo do tempo, a hipótese da eficácia da utilização tópica do NFG, dado que a queratite neurotrófica é uma doença neurodegenerativa. É um facto reconhecido que a integridade da córnea - inquestionavelmente o órgão com mais terminações nervosas do organismo humano (aproximadamente 400 vezes mais do que a pele) - é mantida pela inervação e não pela vascularidade. A investigação realizada pelo Grupo Dompé tornou possível continuar os estudos num ambiente clínico, garantindo a produção biotecnológica de um tratamento baseado em rhNGF com potencial para fornecer aos doentes que sofrem de queratite neurotrófica uma resposta terapêutica verdadeira e eficaz.

“A queratite neurotrófica carateriza-se pela gravidade e pela progressão degenerativa, resultando da inervação reduzida da córnea devido a várias patologias (por exemplo, diabetes, lesões causadas por herpes, intervenções cirúrgicas, podendo mesmo levar a consequências incapacitantes, como ulceração e perfuração da córnea, resultando na perda das funções visuais”, explica o Professor Stefano Bonini, Responsável do Departamento de Oftalmologia do Campus Biomédico de Roma e Investigador Principal do Estudo REPARO. “Presentemente, após anos de estudo, estamos particularmente orgulhosos por conseguir substanciar a nossa investigação, que é também confirmada pelos resultados promissores do Estudo REPARO. Um resultado encorajador teve origem no sector industrial que, através da experiência e visão, possibilitou a produção de um medicamento sob avaliação clínica num espaço de tempo muito reduzido".

A molécula encontra-se também em experimentação para o tratamento do síndrome do olho seco e para a retinite pigmentosa.