Nova opção terapêutica

Agência Europeia de Medicamentos aprova novo medicamento para pacientes com fibrose quística

O Comitê de Medicamentos Humanos (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos recomendou a concessão de uma autorização de marketing na União Europeia para kaftrio, a primeira terapia de combinação tripla para o tratamento da fibrose cística em pacientes com 12 anos ou mais que são homozigotos para a mutação F508del no gene do regulador de condutância transmembrana cisticista (CFTR) ou heterozigotos para F508del no gene CFTR com uma mutação de função mínima (MF). Espera-se que este tratamento forneça uma nova opção terapêutica para muitos pacientes com fibrose quística, incluindo aqueles com mutações de MF onde não existe tratamento

A fibrose quística é uma doença genética rara e com risco de vida que afeta cerca de 42.000 pessoas na União Europeia. É causada por uma mutação do gene CFTR, que regula o transporte de sal e água no corpo (medido como cloreto de suor). A mutação CFTR permite muito sal e água nas células. Isso resulta na acumulação de muco espesso e pegajoso nos tubos e passagens do corpo. Esses bloqueios danificam os pulmões, o sistema digestivo e outros órgãos. Os sintomas começam na primeira infância e incluem tosse persistente, infeções recorrentes no peito e pulmão e baixo ganho de peso.

Não há cura para fibrose quística. Uma série de tratamentos podem ajudar a controlar os sintomas, prevenir ou reduzir complicações e melhorar a qualidade de vida, mas muitos doentes têm mutações que os tornam inelegíveis para os tratamentos que estão disponíveis atualmente. Há, portanto, uma necessidade médica significativa e não atendida para esses pacientes.

Kaftrio é composto por três substâncias, elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, que trabalham aumentando a proteína CFTR e melhorando sua função. Kaftrio é o primeiro tratamento que é eficaz para pacientes com fibrose quística com a mutação F508del em um alelo e uma mutação MF no segundo alelo. Nestes doentes não há produção de uma proteína CFTR ou uma proteína CFTR que não responda às terapias existentes in vitro. Kaftrio também é destinado a pacientes homozigotos para a mutação F508del. Esses dois grupos representam a maioria dos pacientes diagnosticados com fibrose quística.

A segurança e eficácia de Kaftrio foi estudada em dois ensaios clínicos envolvendo mais de 500 pacientes. Ambos os estudos mostraram melhoras clinicamente significativas na função pulmonar dos pacientes e diminuição do cloreto de suor. No primeiro estudo, composto por pacientes heterozigotos para F508del com uma mutação mf, a função pulmonar aumentou 14,3 pontos percentuais em comparação com pacientes que tomaram placebo (um tratamento fictício). No segundo estudo, composto por pacientes homozigotos para mutação F508del (F/F), aumentou 10 pontos percentuais em comparação com pacientes que tomam outro medicamento para fibrose quística (Symkevi).

As reações adversas mais comuns relatadas foram dor de cabeça, diarreia e infeção do trato respiratório superior.

Kaftrio foi inicialmente revisto sob o programa de avaliação acelerada da EMA. No entanto, durante a avaliação, isso não poderia mais ser alcançado, uma vez que o requerente solicitou paragem de 3 meses, em última análise, reduzida para 2 meses. Portanto, as condições para avaliação acelerada não puderam ser atendidas.

O parecer adotado pelo CHMP é um passo intermediário no caminho de Kaftrio para o acesso ao paciente. O parecer do CHMP será agora enviado à Comissão Europeia para a aprovação de uma decisão sobre uma autorização de marketing em toda a UE. Uma vez concedida uma autorização de marketing, as decisões sobre preço e reembolso ocorrerão no nível de cada Estado-Membro, tendo em conta o potencial papel/uso deste medicamento no contexto do sistema nacional de saúde daquele país.

Fonte: 
Agência Europeia de Medicamentos
Nota: 
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